As autoridades de saúde dos EUA deram luz verde na quinta-feira para uma terapia genética inédita para tratar uma forma rara de perda auditiva hereditária, um avanço que pode abrir caminho para outros tratamentos semelhantes para deficiência auditiva.
Duas a três em cada 1.000 crianças nos Estados Unidos nascem com deficiência auditiva e estima-se que mais de metade destes casos de perda auditiva de início precoce são causados por mutações genéticas.
Desenvolvido pela empresa americana de biotecnologia Regeneron, o tratamento conhecido como Otarmeni tem como alvo uma forma rara de perda auditiva que afeta cerca de 50 recém-nascidos por ano nos EUA.
Estará disponível para crianças e adultos com perda auditiva severa a profunda causada por certas mutações no gene OTOF, que codifica uma proteína crítica para a transmissão de sinais auditivos do ouvido interno para o cérebro.
Embora as terapias genéticas sejam geralmente extremamente caras – especialmente nos Estados Unidos, onde podem custar vários milhões de dólares por paciente – a Regeneron disse que pretende oferecer este tratamento gratuitamente a pacientes americanos elegíveis.
Administrado como uma única injeção no ouvido por um cirurgião, o tratamento foi considerado revolucionário pelos pais das crianças afetadas.
“É absolutamente incrível”, disse emocionada Sierra Smith, a jovem mãe de Travis, um menino que recebeu o tratamento.
“Ele não sabia o nome dele. Ele não conseguia me ouvir dizer o quanto eu o amo. E agora, com Regeneron e esta cirurgia incrível, ele pode ouvir música, e ele adora, e adora dançar, e adora instrumentos”, disse Smith em um evento na Casa Branca comemorando um acordo assinado entre a empresa farmacêutica e o governo sobre o preço de seus outros tratamentos.
No ensaio clínico, no qual foram avaliados 20 pacientes pediátricos com idades entre 10 meses e 16 anos, pelo menos 80% experimentaram uma melhora significativa na audição após alguns meses.
A aprovação acelerada deste tratamento pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) “sinaliza uma nova era no tratamento de formas genéticas de perda auditiva, onde agora é possível restabelecer a audição natural 24 horas por dia, 7 dias por semana”, disse Eliot Shearer, médico envolvido no estudo.
“Eu testemunhei em primeira mão meu participante do estudo respondendo à voz de sua mãe”, disse Shearer, médico de ouvido, nariz e garganta do Hospital Infantil de Boston.
