Cerca de 8000 pessoas no Reino Unido vivem com a condição, o que afeta o movimento, o pensamento e o humor.
Wild disse que os pacientes que participaram do estudo agora estavam estáveis ”de uma maneira que não estou acostumada a ver na doença de Huntington”.
“Um deles é o meu único paciente de doença de Huntington aposentado medicamente que foi capaz de voltar ao trabalho”, acrescentou.
O professor Mike Hanna, diretor do Instituto de Neurologia da UCL Queen Square, saudou os resultados como um “novo capítulo no desenvolvimento da terapia genética para a doença de Huntington” com “clara relevância” para outros distúrbios neurodegenerativos.
A UniQure disse que planejava enviar uma solicitação à Food and Drug Administration dos EUA no início do próximo ano, solicitando aprovação acelerada para comercializar o medicamento.
As aplicações para comercializá -lo no Reino Unido e na Europa seguiriam.
Agência France-Presse
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