Pesquisadores na Austrália conduziram um primeiro teste em humanos para uma terapia inovadora de edição genética que reduz pela metade o colesterol ruim e os triglicerídeos em pessoas com distúrbios lipídicos difíceis de tratar.
O estudo testou o CTX310, uma terapia única de edição genética CRISPR-Cas9 que usa partículas à base de gordura para transportar ferramentas de edição CRISPR para o fígado, desligando o gene ANGPTL3. Desligar esse gene reduz o colesterol LDL (ruim) e os triglicerídeos, duas gorduras do sangue ligadas a doenças cardíacas, de acordo com um comunicado divulgado segunda-feira pela Universidade Monash da Austrália.
O Victorian Heart Hospital, operado pela Monash Health em parceria com a Monash University, tratou três dos 15 pacientes com idades entre 18 e 75 anos com distúrbios lipídicos de difícil tratamento na fase 1 do ensaio global realizado na Austrália, Nova Zelândia e Grã-Bretanha, disse o comunicado, informou a agência de notícias Xinhua.
Na dose mais elevada, um tratamento único com CTX310 resultou numa redução média do colesterol LDL em 50 por cento e dos triglicéridos em 55 por cento, permanecendo baixo durante pelo menos 60 dias após duas semanas de tratamento, disse, acrescentando que o colesterol LDL e os triglicéridos foram reduzidos em quase 60 por cento entre todos os participantes com várias doses, com apenas efeitos secundários ligeiros e de curto prazo relatados.
É importante ressaltar que o CTX310 é a primeira terapia a alcançar grandes reduções no colesterol LDL e nos triglicerídeos ao mesmo tempo, marcando um avanço potencial para pessoas com distúrbios lipídicos mistos que apresentam elevações em ambos, de acordo com o ensaio publicado no New England Journal of Medicine.
“A possibilidade de um tratamento único com efeitos duradouros pode ser um passo importante na prevenção de doenças cardíacas”, disse Stephen Nicholls, diretor do Victorian Heart Hospital e investigador principal do estudo.
“Isso torna o tratamento mais fácil, reduz os custos contínuos, alivia a pressão sobre o sistema de saúde, ao mesmo tempo que melhora a qualidade de vida de uma pessoa”, disse Nicholls, enfatizando os planos de focar em populações de pacientes maiores e mais diversificadas em futuros ensaios do CTX310.
