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A instalação nacional de amiloidose da Universidade de Londres lidera um grupo internacional que relatou que uma mistura solitária de um tratamento de edição de genes in vivo (ziclumeran nexigura) gerou diminuição rápida, profunda e duradoura em transtyretina de produto para a transtyrotose de transtyretina genética com postirose segura ou a broose-meiossem-mesopatia.
A amiloidose genética de transtiretina com polineuropatia é uma condição incomum, multissistema, moderna, incapacitante e mortal identificada pela deposição de proteína saudável de deposição de transtiretina dobrada (TTR) nos nervos externos.
Na corrente sanguínea, o TTR constrói como uma instalação de proteínas saudáveis de quatro partes, ou tetrâmero, que normalmente move a tiroxina e uma proteína saudável de ligação ao retinol. As variações patogênicas prejudicam essa instalação e impulsionam sua dissociação diretamente em monômeros que dobram e coletam nas células.
A sobrevivência média do início da condição varia de 6 a 12 anos e difere com a idade no início, versão TTR, participação cardíaca e pontualidade da terapia. As terapias atuais exigem gerenciamento duplicado de longa duração e não interrompem constantemente o desenvolvimento da condição.
Na pesquisa, “a genética de ziclumeran nexigura que modifica em atrito genético com a polineuropatia”, lançado no New England Journal of Medication, os cientistas realizaram um estágio I, um grupo único, teste aberto para avaliar os recursos de segurança e farmacodinâmica de ziclumeran nexigura e avaliar os resultados sobre os resultados sobre os resultados sobre a neurs.
As inscrições consistiam em 36 indivíduos com uma classificação média de incapacidade de neuropatia de 31 anos. Acontecia em 4 sites na França, Nova Zelândia, Suécia e Reino Unido, com um acompanhamento médio de 27 meses. O principal procedimento farmacodinâmico era o grau TTR do produto.
Uma mistura solitária gerou reduções rápidas e profundas na transtiretina do produto, com modificação média de -90% no dia 28 e -92% no mês 24, mantida pelo mês 36 em indivíduos com informações oferecidas.
A classificação por redução à redução da polineuropatia permaneceu segura em 27 indivíduos, impulsionada em 5 e intensificada em 2. A fase de polineuropatia amilóide doméstico permaneceu segura em 29 indivíduos, aumentada em 2 e intensificada em 2 no mês 24. Biomarcadores e procedimentos relatados pelo paciente moveu-se para a vantagem profissional por Rangers Prepecificados.
Ocasões negativas ocorreram em todos os indivíduos. Uma das mais regulares foram as respostas relacionadas à infusão em 21 indivíduos, frustração em 10, frouxidão das entranhas em 8, reduziu a tiroxina em 8 sem hipotireoidismo ou tireotropina e aumentou aspartato aminotransferase em 6.
Ocasões prejudiciais graves foram relatadas em 11 indivíduos. Uma fatalidade da amiloidose cardíaca ocorreu no dia 273 da pesquisa, e um indivíduo parou como resultado da diminuição do motor elétrico avaliado desconectado por investigadores particulares.
Os escritores terminam que o ziclumeran único de nexigura retorna extensa e duradoura transtirretina reduzindo, sustentando mais exame para a amiloidose genética de transtirretina com polineuropatia.
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Mais detalhes:. Julian D. Gillmore et alia, genética de ziclumera em nexigura modificando em atrito genético com polineuropatia, New England Journal of Medication (2025). Doi: 10.1056/ nejmoa2510209.
. © 2025 Scientific Research X Network.
Citação:. Estabilizando as classificações de neuropatia observadas após a edição da genética e melhorando o tratamento para a condição nervosa incomum (2025, 4 de outubro). obtido em 4 de outubro de 2025. de https://medicalxpress.com/news/2025-10-stabilization-neuropathy-scores-gene-therapy.html.
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