A Administração de Alimentos e Drogas (FDA) colocou um conjunto clínico do gene da celebração de Sarepta para descontos de Lima após tratamentos da empresa.
A agência anunciou a ação na sexta -feira, a série de segurança de citações e o “risco irracional” para estudar os participantes. O FDA também reviveu a negação de Selephone da plataforma e pediu a Sarepta que colocasse o envio de suas eleições aprovadas, que a empresa se recusou a fazer.
Newseek chegou à terapêutica do Sareptra por e -mail no domingo, após o horário comercial normal para comentar.
Por que você se importa
Essa intervenção regulatória representa uma medição de segurança significativa no campo de terapia de Genne, alugando os ensaios de dois clínicos e um distritor muscular para distritos musculares.
A decisão pode impactar as opções de tratamento para famílias que lidam com as devastadoras doenças musculares. A ducopia ducipen ducopar é uma condição genética rara e seria pentures, carregando a fraqueza e perdia o músculo corporal.
O que você sabe
Os três mortos resultantes da insuficiência hepática aguda nos pacientes tratados com investigações precoces ou terapia usando o mesmo AAVRH74 viral, uma única fatalidade ocorreu durante um teste clínico para o tratamento da Dynrophy do COP.
Elevids é uma terapia para conselhos de vetores vetores planejados para fornecer a produção articular que contém uma proteína reduzida contendo domínios dominados do tipo muscular normal. A doença é por causa de um gene defeituoso que resulta em ou ausência de distrofina, uma proteína que ajuda o outro músculo muscular muscular.
O medicamento recebeu um acordo tradicional para os pátios da vida de Demmicing por 4 anos 824, mantendo os pagamentos de junho acelerado pelo benefício clínico do benefício clínico. Dadas as preocupações de segurança, o FDA notou a Sarepta de que a indicação medicamentosa só foi restrita aos pacientes alistados.
O FDA divulgou o declínio no baralho da ação do convés do Sarepta, porque a educação preliminar não é necessária para que a tecnologia tenha os possíveis efeitos de segurança sem efeitos adversos à segurança.
O que as pessoas dizem
Comissário FDA Marty Makary, MD, MF: “Hoje mostramos que essa ação firme quando a segurança do paciente está em risco. Acreditamos que as necessidades médicas não são uma série de segurança imediata”.
Dr. Vinay Prasad, diretor do Centro FDA de Avaliação e Pesquisa de Biólogos: “A segurança pacientemente é a nossa maior prioridade e o FDA não permitirá que os produtos de que o dano seja maior que um clínico e participantes significativos”.
Arquivo – O septo de comida e droga é visto no emitiano do Hububer em Washington, terça -feira, 10 de abril de 2025.
Foto ap Photo / Jose Luis Magana, arquivo
O que acontece depois
O FDA continuará investigando o risco de falha aguda e outros resultados graves após a plataforma AAVRH74 do AAVRH74. A agência se envolveu para obter ações regulatórias adicionais, conforme necessário para proteger os pacientes.
Para pacientes anteriores atuais, o FIRMA concentra sua investigação de segurança nos pacientes limitados enquanto restringe o uso de medicamentos em pacientes não ambulatores.
